脊髓性肌萎缩症简称SMA，就是身体肌肉越来越没力气那种病。它主要是父母双方都带隐性致病基因传下来的，孩子有25%概率得病。现在医学还没完全治好，但基因疗法能让部分患者肌肉功能慢慢恢复，比如前年有研究说接受治疗的患者行走能力提升了30%。

其实这个病跟遗传有关啊，父母要是都带隐性致病基因，孩子生出来就有1/4概率得病。隐性基因就像两个开关，父母各给一个坏开关，孩子身体里的肌肉细胞就会慢慢罢工。现在医学发现SMA是5号染色体上SMN1基因突变引起的，这个基因负责给肌肉细胞供电。2016年有药叫Zolgensma，给患者注射就能让肌肉细胞多活半年到两年，但得花200多万。现在能控制不能根除，但基因疗法已经让很多患者情况好转了。比如美国2019年统计，SMA患者平均寿命只有17岁，现在用新药后存活率提到了30%以上。不过这个病目前还没完全攻克，得继续研究。